A Dependência Pátrio de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu temporariamente o uso, a distribuição e a venda no Brasil do remédio Elevidys, terapia genética da farmacêutica Sarepta Therapeutics para distrofia muscular de Duchenne, uma doença rara. O preço do resultado pode chegar a R$ 20 milhões.
A decisão foi tomada em seguida a Governo de Mantimentos e Medicamentos americana (FDA, equivalente à Anvisa) propalar dados sobre três mortes associadas a terapias genéticas dessa tecnologia. Um dos óbitos, de um petiz, foi reportado no Brasil.
A Roche, responsável pela comercialização do resultado no Brasil, afirma que o médico avaliou que o caso não teve gavinha com o uso do remédio.
A farmacêutica ainda diz não houve mortes ligadas ao tratamento entre os muro de 760 pacientes deambuladores (que conseguem marchar) que já receberam a terapia e que, com base nos dados atuais, o benefício-risco segue positivo. Diz ainda dialogar com a Anvisa e autoridades globais.
A Anvisa, por sua vez, destaca que todas mortes estavam ligadas a indicações não autorizadas por cá.
No País, o remédio foi autorizado em dezembro de 2024, em caráter fabuloso, exclusivamente para pacientes pediátricos que conseguem caminhar, na fita etária de 4 a 7 anos, com mutação confirmada no gene DMD.
Ainda assim, a suspensão foi tomada “de forma prudente e preventiva”, enquanto novas análises de segurança são conduzidas em parceria com reguladores internacionais.
Segundo o expedido do FDA na sexta-feira, 25, a investigação mais recente envolve a morte de uma petiz de oito anos, ocorrida no dia 7 de junho. O órgão pediu a suspensão voluntária da distribuição do resultado enquanto investiga se há problemas com segurança do resultado. Houve outras duas mortes – de um adulto e de uma petiz.
Conforme o FDA, os três relatos de falência hepática aguda com morte envolvendo terapias genéticas da Sarepta baseadas no vetor AAVrh74 são em dois meninos não deambuladores (não caminham) com Duchenne e tratados com Elevidys e de um adulto com Distrofia Muscular de Cinturas que participava de tentativa galeno com terapia experimental.
Em nota, a farmacêutica Sarepta Therapeutics, desenvolvedora do resultado, ressalta que a segurança dos pacientes é sua prioridade e disse colaborar com a dependência reguladora, reforçando a relevância da Elevidys porquê a única terapia gênica aprovada para a distrofia muscular de Duchenne.
A Elevidys é uma terapia genética administrada em ração única intravenosa. A distrofia muscular de Duchenne é uma exigência genética rara caracterizada por fraqueza muscular progressiva e ocorre devido a um gene imperfeito.
Em outro desdobramento, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), ligado à Dependência Europeia de Medicamentos (EMA), recomendou não conceder autorização de comercialização para a Elevidys, segundo expedido divulgado nesta sexta-feira. A Roche lamentou a decisão. A substância foi aprovada pelo FDA em junho de 2023.
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